英国推进线粒体疾病和非动物实验技术研发
8月,英国资助7200万英镑(约合6.39亿元人民币),资助两个研究中心和一批科研项目,以推进线粒体疾病和非动物实验的技术研发。
1、线粒体疾病研究。8月5日,英国医学研究理事会(MRC)宣布资助5000万英镑建立线粒体基因组治疗卓越研究中心(CoRE-MitoGT)[1],聚焦线粒体DNA突变的致病机理,并将这些发现转化为治疗候选药物。线粒体疾病是一类严重的遗传性疑难病症,目前全球尚无根治手段,人群发病率约为五千分之一,存在巨大的未满足临床医疗需求。除遗传疾病外,线粒体DNA突变已被证实与多种重大慢病及退行性疾病高度相关,包括神经退行性病变、代谢性疾病、心血管功能衰竭、年龄相关性机体衰退等。新建立的卓越研究中心由剑桥大学牵头,多家国内外顶尖高校及科研机构协同攻关,将建设一个长期的英国研究平台,具备规模、专业知识和基础设施,使英国成为全球线粒体基因组治疗领域的领导者。
2、非动物实验新技术研发。8月12日,英国发布一批科研资助,由MRC和“创新英国”(Innovate UK)分别实施,资助规模为2200万英镑[2],重点发展人体组织模型、类器官、AI模拟等非动物实验新技术,优化药物临床前评价体系,加快创新药物研发进程。具体包括:①MRC资助2000万英镑建设“临床前转化模型研究中心”,汇集先进的人体体外模型专业知识,包括类器官及其他干细胞衍生系统、AI驱动的方法、生物工程和临床研究,旨在开发更准确、更具预测性的方法,用于研究人类疾病,并在潜在疗法惠及患者之前对其进行评估。②“创新英国”资助200万英镑支持9个项目,旨在提供经过验证的非动物药代动力学和心血管安全检测。表现优异的项目将进入第二阶段,推动非动物检测技术走向实际应用。资助项目主要包括:搭建技术平台,力争将依赖犬和非人灵长类动物的心血管安全性研究规模削减50%以上;研发微型活体人心脏组织模型,评估新药对心率、心脏泵血功能的影响,提升安全性测试并减少动物使用;构建人耳体外模型,支撑听力损伤相关疗法研发,减少动物实验依赖;开发与人体相关的模型和模拟,预测药物在人体中的行为,减少动物试验,降低成本,并提升对更安全、更有效药物的信心;研发AI平台,仅依托体外实验数据来预测药物人体代谢过程,取代了药物开发中的动物药代动力学研究。
(郑颖)
[1] MRC funds world-class research into fatal genetic diseases. https://www.ukri.org/news/mrc-funds-world-class-research-into-fatal-genetic-diseases/
[2] Patients to benefit from faster access to medicines as UK moves away from animal testing in science. https://www.gov.uk/government/news/patients-to-benefit-from-faster-access-to-medicines-as-uk-moves-away-from-animal-testing-in-science