3月27日，加州再生医学研究所（CIRM）理事会批准两项资助计划^[1]，包括资助超8000万美元支持6项基础研究，以及资助3100万美元支持3项临床试验，以研发与测试多种罕见病及常见病的潜在疗法。

1、发现阶段的研究（DISC4）。DISC4项目支持针对各种疾病和瓶颈的综合性发现研究，加速再生医学中潜在疗法和生物标志物的开发。2026/2027财年DISC4的重点领域是免疫组织在疾病、稳态和修复中的相互作用。本次批准的6个项目覆盖罕见病与常见病，包括成人最常见且恶性程度最高的原发性脑肿瘤——胶质母细胞瘤的发生与调控基础研究，同时探索帕金森病、阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化、癫痫、自闭症与精神分裂症的潜在遗传及分子病因。资助的具体内容包括：胶质母细胞瘤干细胞的发育起源与神经元调控机制解析；神经退行性疾病的代谢基础追踪研究；神经精神疾病遗传与细胞机制多模态分析助力疗法研发；人类前脑类器官移植作为神经发育障碍疗法筛选平台研究；清除RNA污染逆转年龄相关神经退行性病变；解析肌萎缩侧索硬化症细胞特异性遗传与分子驱动因素以探索疗法。

2、临床试验（CLIN2）。CLIN2项目通过鼓励创新的临床试验设计，并激励与阶段相适应的市场准入策略及商业化前活动，加速干细胞和基因疗法的临床发展到晚期试验阶段。本次批准的3个项目，旨在促进再生医学疗法的临床试验，以满足重大但未被满足的医疗需求，有望为患者、家属及医疗系统带来变革性好处。资助的具体内容包括：推进工程化B细胞疗法ISP-001用于黏多糖贮积症I型治疗：临床拓展、临床生产及放行检测；皮特-霍普金斯综合征基因疗法安全性、耐受性与有效性的1/2期临床研究；自体诱导多能干细胞来源视网膜色素上皮细胞疗法用于致盲眼病视力恢复。 

  （郑颖）