1月30日，美国加州再生医学研究所（CIRM）宣布拨款9800万美元，用于推动发现、转化和临床疾病研究。这一举措旨在加速干细胞和基因疗法在有需要的患者中的应用，涵盖神经、精神、心血管、血液和癌症相关疾病，以及慢性疼痛等领域[1]。

1、临床计划。2390万美元资助4个项目，包括两个临床前项目和两个临床试验，旨在支持符合条件的干细胞和基因疗法，覆盖从早期研发到后期临床试验的各个阶段。临床前项目包括：针对先天性肌无力综合征的靶向DOK7基因疗法；推进一种新型反义寡核苷酸用于治疗脊髓小脑共济失调症3型（SCA3）。临床试验项目包括：加州大学洛杉矶分校肾移植后延迟免疫耐受项目；TN-401在携带PKP2基因突变的成人致心律失常性右心室心肌病（ARVC）中的1b期研究。

2、转化计划。5750万美元资助13个项目，旨在支持具有潜力、基于干细胞或基因疗法的研究项目，加速其转化阶段的关键活动，从而推动这些项目进入临床研究阶段或实现广泛应用。受项目涵盖了治疗候选物、诊断方法或设备，以及解决研究关键瓶颈问题的新工具，具体包括：新型非遗传毒性抗体调理疗法，以扩大HSCT和CD34+基因疗法的可及性和安全性；帕金森病的Parkin基因疗法；通过定制的腺相关病毒载体靶向胶质母细胞瘤的新型基因疗法；用于胰腺癌的FM-IL2 CAR-T细胞；α-地中海贫血的造血干细胞基因疗法；体外慢病毒基因疗法治疗安吉曼综合征的评估；Timothy综合征的靶向反义寡核苷酸治疗策略；开发用于SCN9A功能获得性疾病和慢性疼痛的AAV表观遗传基因疗法；靶向mHTT mRNA和体细胞扩展以治疗亨廷顿病的基因疗法；GlyTR2 CAR-T细胞转化：通过类似velcro的密度依赖性靶向癌症糖链实现安全的泛癌杀伤；用于治疗先天性脂质营养不良的基因疗法；开发现成的iPSC衍生的CAR-T细胞疗法治疗实体瘤；为快速制造类似干细胞的疗法而设计的细胞工程。

    3、“神经疾病中使用多学科创新方法的研究”（ReMIND）计划。1660万美元资助两个项目，旨在加速神经精神障碍潜在机制的发现，为未来的转化和临床研究提供坚实基础，有助于识别新的靶点和生物标志物。受资助项目包括：界定神经发育和神经精神障碍的神经血管代谢；多基因调节以挽救与中枢神经系统相关的微缺失综合征。            （郑颖）