2024年12月17日，美国国家科学院（NAS）发布报告《预防和治疗痴呆症：加快进展的研究重点》[1]，针对阿尔茨海默病和相关痴呆症（AD/ADRD）的预防和治疗进行了分析研究，并提出美国国立卫生研究院（NIH）在未来3~10年内应开展的研究重点建议。

阿尔茨海默病和相关痴呆症（如血管性痴呆、额颞叶痴呆和路易体痴呆）给个人、家庭和社区带来沉重的情感和经济负担，包括巨大的医疗和长期护理费用。随着人口老龄化的发展，这种负担可能还会增加，急需预防或治愈AD/ADRD的干预措施，以及显著改善痴呆症患者及其亲属生活的治疗方法。对此，报告确定了三大领域的11个未来研究重点，并提出了若干举措建议。

1、量化整个生命过程中的大脑健康状况，准确预测AD/ADRD 的风险，并进行精准筛查、诊断和监测。该领域包括2个未来研究重点：开发更好的工具，包括新型生物标志物测试和数字评估技术，以监测整个生命过程中的大脑健康，并大规模筛查、预测和诊断AD/ADRD；推动临床研究方法和工具的进步，以从真实世界的临床实践中获取数据为未来研究提供参考。

2、对导致AD/ADRD发展和恢复的疾病生物学和机制途径建立更全面、更综合的理解。包括4个未来研究重点：确定导致不同人群（特别是研究不足群体和受影响比例较大群体）患AD/ADRD的风险因素，以更好地了解疾病的异质性，包括分子亚型和环境暴露差异，并确定预防机会，促进健康研究的公平；描述生命全过程中的暴露组和基因-环境相互作用，以深入了解AD/ADRD的生物机制并确定降低风险和提高恢复力的机会；阐明恢复力和抗病背后的遗传和其他生物学机制，以确定AD/ADRD预防和治疗的新目标和有效策略；开发综合的分子和细胞因果模型，用以指导AD/ADRD共同机制的识别，并将该机制作为预防和治疗的新目标进行验证。

3、促进AD/ADRD预防和治疗措施的进步，涵盖从精准医疗到公共卫生战略。包括5个未来研究重点：将创新方法和新工具融入研究的规划、设计和执行中，以加速识别有效的干预措施；推进联合疗法（包括药物和非药物方法）的开发和评估，以更好地应对AD/ADRD的多致病因素性质；评估预防和治疗AD/ADRD的精准医疗方法，以更好地确定可能使特定群体受益的干预措施；推动采用标准化结果来评估干预措施，干预措施需要为敏感、以人为本、具有临床意义，并能反映AD/ADRD高风险人群或患有AD/ADRD的人的优先事项；评估公共卫生方法对痴呆症总体发病率以及研究不足或受影响比例过高人群发病率的因果影响。

报告建议：最大限度地利用纵向研究的知识，加强队列研究；打破临床研究加速的障碍，加速临床研究所需的投资和行动；打破孤岛，以实现多学科、多部门和协作研究工作；促进包容性研究实践，以提高AD/ADRD研究的可及性和普遍性；提高生物样本、数据和知识的可及性和可用性等。                                         （邢颖）