2024年12月11日，英国医学研究理事会（MRC）宣布启动两个全新的卓越研究中心[1]，致力于开发针对目前尚无治疗方法的疾病的创新疗法。两个卓越研究中心将在未来14年内各获得5000万英镑（约合4.52亿元人民币）的资助。

1、先进心脏病疗法卓越研究中心。开发首批能激发心脏病患者心脏自我修复与再生能力的疗法，主要针对心脏病发作后以及已确诊为心力衰竭的患者群体，这类患者目前面临着有效治疗手段匮乏的困境。研究人员将采用基于核酸的治疗方案，包括信使RNA（mRNA）技术以及小分子调节RNA技术。研究人员还将融合基于病毒载体和非病毒载体的技术手段，将治疗性的DNA和RNA精准递送至心脏细胞内，进而改变细胞的功能，如可激活或抑制特定的细胞功能，或促使细胞制造出所需的蛋白质，从而为心脏病患者带来新的治疗希望。

2、治疗基因组学卓越研究中心。通过大规模开发前沿基因疗法，革新遗传病的诊断与治疗方式。该中心将专注于为众多目前尚无有效治疗方法的毁灭性遗传病研发治疗方案，涵盖引发婴儿严重癫痫发作和神经发育迟缓的罕见疾病、特定类型的失明以及免疫疾病等。此外，还将引入人工智能技术，助力科研人员以前所未有的深度处理海量的患者遗传数据，从而加速基因疗法的研发进程，为更多患者带来希望。 （郑颖）