2024年9月27日，美国加州再生医学研究所（CIRM）宣布其战略分配框架（SAF）的关键建议[1]。SAF是一个旨在优化CIRM资源配置、最大化资金影响力的结构化和数据驱动的计划，将该研究所的资源集中在4个关键类别的可衡量影响目标：加速发现与转化、细胞与基因治疗批准、可及性和负担能力、多元化人才发展，以在指导该研究所分配未来的38.6亿美元资助中发挥重要作用。 

1、加速发现与转化

目标1：推动至少4个新靶点和生物标志物的识别与验证，并确保这些成果能够被整合到加州针对特定疾病的临床前或临床研究中。建议：鼓励在干细胞和基因研究领域进行协作、多学科的创新，跨越不同学科和疾病适应症，并尽早让行业参与解决可重复性和可扩展性问题；建立数据协调和管理中心，简化数据管理流程，提升跨疾病数据的利用效率。

目标2：加快开发和应用5~8种可能提升细胞和基因治疗的安全性、有效性或质量的技术。建议：实施“试点基础设施技术平台”计划，促进学术界与产业界的合作，支持多方利益相关者的技术孵化计划，从而加速细胞和基因治疗技术的开发和应用。

2、细胞与基因治疗批准

目标3：推动4~7个罕见病项目达到生物制品许可申请（BLA）阶段。建议：加快现有罕见病治疗管线的进展，增加并扩大后期开发项目资金，全面解决从制造到临床/非临床研究以及商业化前的BLA准备工作中的差距；基于平台的先导疗法开发，以危及生命的单基因神经疾病作为试点案例，实施基于试验平台的基因治疗开发方法。

目标4：促进15~20种针对影响加州人健康疾病的后期试验。建议：简化临床前开发项目，整合多种类型临床前项目，以加速临床前开发，鼓励跨学科合作，并迅速推进至临床试验审批阶段，同时优先考虑针对影响加州人的疾病创新疗法；更新临床试验阶段项目计划，允许支持新临床试验设计，激励在临床试验阶段项目计划中适时开发市场准入策略和商业化前活动，同时优先考虑针对影响加州人的疾病创新疗法。

3、CIRM资助的细胞和基因治疗的可及性和负担能力

目标5：确保每个BLA准备计划都包含获取和负担能力的策略。建议：强化临床基础设施的连通性，建立CIRM临床基础设施之间的互联互通和绩效评估体系，以确保提升加州患者在临床试验中的推荐、登记和保留率；支持市场准入和报销策略的制定；部署可访问性和可负担性工作组资源以倡导和推进再生医学的准入和报销政策；加强与州和国家合作伙伴的合作，协调和扩大再生医学的可持续获取举措。

4、多元化人才发展

目标6：强化CIRM的人才发展计划，以应对再生医学领域的缺口和不断变化的需求。建议：通过更新培训项目提供高需求技术培训；创建新的教育项目以培养混合型技能；开展活动来提升公众对再生医学的认识并增加加州再生医学人才的多样性。                                                 （郑颖）